¿Qué Es La Terapia Génica?
En un
sentido estricto, por Terapia Génica Humana se entiende la "administración
deliberada de material genético en un paciente humano con la intención de
corregir un defecto genético específico".
Otra
definición más amplia considera la Terapia Génica como "una técnica
terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un
paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de
una nueva función".
La
terapia génica para curar la diabetes todavía debe superar algunas barreras en
la investigación básica, pero se presenta como una buena alternativa a los
métodos convencionales. Mediante la biotecnología se pretende curar la enfermedad restaurando la
liberación endógena de insulina o modificando las concentraciones de glucosa en
sangre, así como desarrollando distintas estrategias adaptadas a las
necesidades de los pacientes con diabetes tipo 1 o 2.
Estrategias
Las
estrategias sobre las que se está trabajando para intentar conseguir la
curación de la diabetes, son las siguientes:
Los estudios que se están realizando pueden
clasificarse en cuatro grandes grupos:
1. Promover la formación o regeneración de las células
beta o precursores de éstas
2.
Modular la
respuesta metabólica de la glucosa y la secreción de insulina
3.
Modificar la
resistencia a la insulina que se genera en la diabetes tipo 2
4.
Proteger las
células beta y evitar la respuesta autoinmune que destruye de forma
irreversible éstas células originando la diabetes tipo 1.
La introducción de agentes inmunosupresores con
menos efectos adversos y no diabetógenos resulta prometedor; y aún más
esperanzador, cuando hablamos de terapia génica, favorecida por el desarrollo
incesante de la ingeniería genética y la biotecnología.
Así surgió la posibilidad de expandir células
humanas para que se repliquen de manera continua in
vitro. Se identificaron 3 fuentes fundamentales con
potencial de expansión ex vivo: las células madres pluripotenciales de origen
embrionario, cuya ventaja se fundamenta en la capacidad de replicación
espontánea manteniendo un cariotipo normal; las células fetales, cuya limitante
lo constituyen problemas de tipo ético, ya que el tejido proviene de abortos; y
las células derivadas de islotes aislados de donantes de órganos, con mejores
oportunidades de replicación. La aplicación de matrices extracelulares con ciertas
particularidades y algunos factores de crecimiento, ha hecho posible inducir la
replicación de células ß humanas.
La utilización de vectores víricos y no víricos
posibilita la introducción de genes en las células endocrinas, y por último, como otra línea potencial de la
terapia génica, está la modificación de las células presentadoras de antígenos,
con el propósito de evitar la recurrencia de la diabetes en la célula
trasplantada.
Muchos de los pacientes con diabetes tipo 2
pueden mantener los valores de glucosa mediante la dieta o medicación oral, no
obstante, a largo plazo estos pacientes tienen un gradual decrecimiento de la
funcionalidad de las células beta asociado a un incremento de glucosa en
sangre. Muchos de estos pacientes requieren a largo plazo inyecciones de
insulina para mantener las concentraciones de glucosa en sangre y los pacientes
con diabetes mal controlada acaban desarrollando complicaciones vasculares
parecidas a las de los diabéticos tipo 1.
Aun así, los pacientes con diabetes tipo 2
presentan ventajas respecto a la terapia génica.
En los diabéticos tipo 2 no existe la destrucción
autoinmune que podría destruir las células beta
transplantadas, como en el caso de la diabetes
tipo 1.
Por otro lado, en contraste con la diabetes tipo
1, los individuos con diabetes tipo 2 tienen algunas reservas de insulina, cosa
que aumenta las posibilidades técnicas de la terapia génica en este tipo de
pacientes.
Referencias:
